Bambino Gesù apre nuove frontiere nella cura della leucemia mieloide acuta pediatrica
Un passo storico nella ricerca medica pediatrica è stato compiuto all’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma, dove tre giovani pazienti affetti da leucemia mieloide acuta pediatrica, una forma aggressiva e resistente alle terapie convenzionali, hanno ottenuto una remissione completa grazie a una nuova terapia cellulare.
Il trattamento, basato sulle cellule Car-T dirette contro la molecola CD7, rappresenta la prima applicazione clinica al mondo di questa tecnologia per questa forma di leucemia pediatrica, aprendo nuovi scenari terapeutici per pazienti con prognosi estremamente sfavorevole.
Cos’è il Palm Research Project e come funziona la nuova terapia Car-T
L’intervento rientra nel Palm Research Project, piattaforma multicentrica promossa e finanziata da Fondazione Umberto Veronesi ETS, che coinvolge anche la Clinica Oncoematologica di Padova e il Dipartimento di Oncologia Sperimentale dell’Istituto Europeo di Oncologia di Milano.
Obiettivo del progetto: accelerare lo sviluppo di terapie innovative per la leucemia mieloide acuta recidivante e refrattaria nei bambini, studiando i meccanismi molecolari della resistenza ai trattamenti standard.
Come funziona la terapia Car-T: i linfociti T del paziente vengono prelevati, modificati geneticamente per riconoscere bersagli molecolari specifici delle cellule leucemiche e poi reinfusi nell’organismo, dove attaccano e distruggono le cellule tumorali.
Nel caso della leucemia mieloide acuta pediatrica, l’applicazione di questa tecnologia è stata complessa, poiché i bersagli molecolari sono diversi rispetto alle leucemie linfoblastiche acute, dove le Car-T sono ormai una strategia consolidata.
I risultati clinici e le prospettive future
I tre bambini trattati presentavano forme altamente resistenti della malattia, per i quali le opzioni convenzionali erano esaurite.
“La risposta completa ottenuta nei tre casi rappresenta un risultato estremamente rilevante, che apre nuove prospettive per i pazienti con prognosi sfavorevole”, spiega Franco Locatelli, responsabile dell’area di oncoematologia pediatrica e terapia cellulare e genica del Bambino Gesù e docente di Pediatria all’Università Cattolica del Sacro Cuore.
La leucemia mieloide acuta rappresenta circa il 20% di tutte le leucemie pediatriche, con 70-80 nuovi casi all’anno in Italia. Grazie ai trattamenti di prima linea, oggi due terzi dei bambini guariscono, ma resta un terzo di pazienti che non rispondono alle terapie standard.
La terapia Car-T CD7 offre dunque una concreta speranza anche per questi piccoli pazienti, segnando un traguardo mondiale nel campo dell’immunoterapia cellulare pediatrica.
Pubblicazione e riconoscimenti scientifici
I risultati dello studio sono stati pubblicati su Blood, il prestigioso Journal of the American Society of Hematology, confermando il valore scientifico dell’approccio sviluppato dal Bambino Gesù e dai centri collaboranti.
“Il nostro obiettivo è estendere i benefici dell’immunoterapia anche alle leucemie più resistenti, sviluppando trattamenti personalizzati per ogni bambino”, aggiunge Locatelli.
Il successo dei primi tre pazienti potrebbe aprire la strada a trattamenti standardizzati per la leucemia mieloide acuta pediatrica refrattaria, trasformando una malattia aggressiva in una condizione gestibile.